Спадковий транстиретиновий амілоїдоз.

Хворіє близько 50 тис. осіб в світі. При даній патології через мутацію в гені білка транстиреїну відбувається патологічне накопичення білкових волокон (амілоїду) в органах та тканинах, переважно в периферичній нервовій системі. Це призводить до втрати чутливості, болі, порушенню рухливості кінцівок, впливае  на роботу серця, нирок, очей, шлунково-кишкового тракту.    Лікування новим препаратом на основі малих мРНК